Nauja genetine terapija pavyko išgydyti šunų Duchenne raumenų distrofiją.
(Health) - Amerikos mokslininkai genetine terapija sėkmingai išgydė šunų Duchenne raumenų distrofiją. Tai yra labiausiai paplitęs silpnumo ir raumenų degeneracijos tipas tarp žmonių, kuriam šiandien nėra veiksmingos terapijos. Nors jis dar nebuvo išbandytas su žmonėmis, tyrėjai sako, kad netrukus jie gaus veiksmingą ligos gydymą.
Diušeno raumenų distrofija yra paveldima ir degeneracinė liga. Šunys suserga šia patologija panašiai kaip žmonės. Ligoniams, sergantiems raumenų distrofija, distrofino baltymą gaminantis genas mutuoja, todėl jis paprastai nustoja gaminti šią medžiagą, būtiną raumenų skaidulų ląstelių, kurios savo ruožtu išnyksta ir kurias pakeičia riebalinis audinys Žmonėms ši paveldima liga sukelia laipsnišką gebėjimo vaikščioti ir kvėpuoti praradimą.
Misūrio universiteto medicinos mokyklos mokslininkų komanda suprato, kad norint, kad genetinė terapija būtų efektyvi, svarbu ligą gydyti ankstyvame amžiuje. Dėl šios priežasties šunys buvo gydomi, kai jiems pasireiškė raumenų distrofijos požymiai, kai jie buvo tik dviejų ir trijų mėnesių amžiaus. Tyrėjai paskelbė, kad nuo šešių iki septynių mėnesių amžiaus šunys pradėjo normaliai vystytis, skelbiama žurnale „Human Molecular Genetic“.
Didelis distrofino geno dydis užkirto kelią pažangai terapijoje. Dėl šios priežasties mokslininkai turėjo sukurti miniatiūrinę geno versiją ir naudoti virusą, kad saugiai ir efektyviai paskleistų tą geną į visus raumenis, esančius šunų, turinčių raumenų distrofiją, kūne.
Tyrimo autoriai patvirtino, kad per artimiausius kelerius metus jie galės pradėti klinikinius gydymo žmones tyrimus ir kad jie yra labai arti ieškant ligos gydymo būdo .
Nuotrauka: © „Pixabay“.
Žymės:
žinios Seksas Žodynas
(Health) - Amerikos mokslininkai genetine terapija sėkmingai išgydė šunų Duchenne raumenų distrofiją. Tai yra labiausiai paplitęs silpnumo ir raumenų degeneracijos tipas tarp žmonių, kuriam šiandien nėra veiksmingos terapijos. Nors jis dar nebuvo išbandytas su žmonėmis, tyrėjai sako, kad netrukus jie gaus veiksmingą ligos gydymą.
Diušeno raumenų distrofija yra paveldima ir degeneracinė liga. Šunys suserga šia patologija panašiai kaip žmonės. Ligoniams, sergantiems raumenų distrofija, distrofino baltymą gaminantis genas mutuoja, todėl jis paprastai nustoja gaminti šią medžiagą, būtiną raumenų skaidulų ląstelių, kurios savo ruožtu išnyksta ir kurias pakeičia riebalinis audinys Žmonėms ši paveldima liga sukelia laipsnišką gebėjimo vaikščioti ir kvėpuoti praradimą.
Misūrio universiteto medicinos mokyklos mokslininkų komanda suprato, kad norint, kad genetinė terapija būtų efektyvi, svarbu ligą gydyti ankstyvame amžiuje. Dėl šios priežasties šunys buvo gydomi, kai jiems pasireiškė raumenų distrofijos požymiai, kai jie buvo tik dviejų ir trijų mėnesių amžiaus. Tyrėjai paskelbė, kad nuo šešių iki septynių mėnesių amžiaus šunys pradėjo normaliai vystytis, skelbiama žurnale „Human Molecular Genetic“.
Didelis distrofino geno dydis užkirto kelią pažangai terapijoje. Dėl šios priežasties mokslininkai turėjo sukurti miniatiūrinę geno versiją ir naudoti virusą, kad saugiai ir efektyviai paskleistų tą geną į visus raumenis, esančius šunų, turinčių raumenų distrofiją, kūne.
Tyrimo autoriai patvirtino, kad per artimiausius kelerius metus jie galės pradėti klinikinius gydymo žmones tyrimus ir kad jie yra labai arti ieškant ligos gydymo būdo .
Nuotrauka: © „Pixabay“.
