Lenkijoje darbas dėl nacionalinio retų ligų plano prasidėjo 2011 m. Tačiau iki šiol jis nebuvo patvirtintas. Tuo tarpu retomis ligomis sergantys pacientai išgyvena skausmą, jiems nėra tinkamos diagnozės, specialistų ir vaistų. Nacionalinis retų ligų planas iš esmės išsprendžia jų problemas, o tai atitinka valstybės interesus. Nepakankama priežiūra retomis ligomis sergantiems žmonėms taip pat sukelia socialinius ir ekonominius nuostolius - susitikimo „Retos ligos - užleistos ligos“ metu pabrėžė ekspertai.
Šios ligos vadinamos retosiomis ar užleistomis ligomis, nes nėra specialistų, kurie jas atpažintų ir kontroliuotų. Teisėkūros požiūriu jie nepastebimi, nes nėra įstatyminių reglamentų, kuriuose būtų atsižvelgta į jų specifiką.
Mes kalbame apie retas ligas, kurios visai nėra tokios retos. Remiantis PSO duomenimis, visame pasaulyje retomis ligomis serga apie 400 milijonų žmonių. Lenkijoje su jais kovoja apie 2 milijonai žmonių.
Lenkijoje reta liga kasmet diagnozuojama keliems šimtams vaikų. Daugelio šių ligų atveju vienintelis pasirinkimas yra reabilitacija ir socialinė pagalba.
Tačiau daugeliu atvejų tinkama, ankstyva diagnozė ir tinkamo gydymo taikymas leidžia vaikui toliau tinkamai vystytis.
Suaugusieji yra didelė retų ligų pacientų grupė. Tai ir žmonės, kuriems vaikystėje nustatyta reta liga, ir tie, kurie susirgo vėlesniame amžiuje.
Teisinga retų ligų diagnozė tiek vaikams, tiek suaugusiesiems leidžia veiksmingai gydyti arba žymiai palengvinti ligos eigą, t. Y. Atitolinti komplikacijas arba sumažinti simptomų sunkumą.
Retų ligų diagnostikos problemos
Viena iš pagrindinių problemų, su kuriomis susiduria retomis ligomis sergantys žmonės, yra netinkama diagnozė. Šiuo metu pacientai keliauja iš vienos medicinos įstaigos į kitą, kur atlieka tyrimus, kurie nėra griežtai susiję su ligos priežastimi. Tuo tarpu 80% retų ligų yra genetinės, todėl pirmiausia reikėtų atlikti genetinius tyrimus.
- Yra du retų ligų diagnostiniai ir genetiniai metodai: mikrodalelių metodas ir naujos kartos sekos nustatymas. Tuo tarpu nė vienas iš šių metodų nėra kompensuojamas Nacionalinio sveikatos fondo - sako prof. Anna Latos-Bieleńska iš Poznanės medicinos universiteto Medicinos genetikos katedros ir katedros.
Prof. Bieleńska pabrėžia, kad šie tyrimai vienu metu kainuoja daug, t. Y. Kelis ar kelis tūkstančius zlotų, tačiau nutraukia pacientų „diagnostinę odisėją“.
Lenkija kompensuoja tik 14 iš 116 retosioms ligoms skirtų vaistų
Kita retomis ligomis sergančių pacientų problema yra vaistų trūkumas arba jų didelė kaina.
Lenkija yra šalis, kurioje retiausias retųjų vaistų kompensavimo lygis yra ES. Europos Sąjungoje registruota 116 retoms ligoms skirtų vaistų. Lenkijoje kompensuojama tik 14 iš jų (mažiausias retųjų vaistų kompensavimo lygis ES).
Yra, be kitų, terapijos kompensavimas pacientams, sergantiems CLN2, Fabry liga, IV tipo mukopolisacharidoze, alfa-mannosidoze.
SKAITYKITE TAIP: Fabrio liga sergančių pacientų laukia gyvybę gelbstintis vaistas ... 18 metų! Tai ne tik pas mus visoje ES
Problemos, su kuriomis susiduria pacientai ir jų šeimos, yra: grėsmė gyvybei, gyvenimas su skausmu, neteisinga diagnozė, problemos, kaip patekti pas specialistus, vaistų trūkumas ar jų didelė kaina, taip pat nesugebėjimas naudoti sistemingos, profesionalios reabilitacijos.
Retieji vaistai yra retųjų vaistų komiteto (COMP) paskirti vaistai, kurie naudojami retai gydant. Dėl šio pavadinimo vaistams taikomi skirtingi registravimo reikalavimai, atsirandantys dėl ligos retumo, populiacijos dydžio, eigos ir kt.
Reikėtų atsižvelgti į retų ligų specifiškumą atliekant HTA analizės reikalavimus ir juos vertinant AOTMiT. Reikėtų apsvarstyti galimybę priimti kitus nei esami moksliniai įrodymai (neatsitiktinių imčių tyrimai, atvejų tyrimai, klinikinio poveikio įvertinimas remiantis pakaitalais ir kt.).
Nepakankama priežiūra retomis ligomis sergantiems žmonėms taip pat sukelia socialinius ir ekonominius nuostolius
Ekspertai pabrėžia, kad netinkama priežiūra retomis ligomis sergantiems žmonėms sukelia socialinius ir ekonominius nuostolius, kurie gerokai viršija investicijas į terapiją.
Reta vaiko liga serga visa šeima - broliai ir seserys ir tėvai, kurie negali efektyviai dirbti, nes prižiūri vargstantį vaiką.
Daugelis šeimų emigruoja į užsienį, kur jų vaikas gali gydytis. Tokiu būdu mūsų šalis praranda žmones, kurie yra produktyvaus amžiaus, tačiau nedirba Lenkijoje, o dirba užsienyje.
Be to, tėvai kartu su sergančiu vaiku ima ir sveikus vaikus, o tai dabartinėje demografinėje situacijoje nėra beprasmė.
Taip pat reikėtų pažymėti, kad retomis ligomis sergančių vaikų gydymas kai kuriems iš jų ateityje leidžia veikti savarankiškai - jie galės mokytis ir dirbti, būti socialiai efektyvūs.
Ar bus nacionalinis retų ligų planas?
Retųjų ligų pacientų padėtį turi pakeisti Nacionalinis retų ligų planas. Joje numatyta sukurti konkrečios ligos ar ligų grupės referencinius centrus, kuriuose bus nustatyta diagnozė, ir parengti valdymo planą. Pacientas taip pat gaus „retos ligos paciento pasą“.
Nacionaliniame retų ligų plane taip pat numatyta tęsti paauglių, sergančių reta liga, priežiūros tęstinumą. Pacientas, kuriam sukanka 18 metų, bus perduotas internistų priežiūrai, kad netrukdytų dabartiniam jo gydymui.
Reikšminga parama tokio paciento šeimoms bus galimybė naudotis vadinamuoju atokvėpio priežiūra.
2019 m. Birželio mėn. Nacionalinis retų ligų planas buvo įtrauktas į vyriausybės teisėkūros darbų sąrašą. Planuojama projekto priėmimo ministrų taryboje data yra 2019 m. Trečiasis ketvirtis.
Verta žinotiPagal Pasaulio sveikatos organizacijos apibrėžimą (PSO, 2016), retos ligos yra tos, kuriomis sergama ne daugiau kaip vienam iš dviejų tūkstančių žmonių. Apibrėžimas apima nuo penkių iki aštuonių tūkstančių ligų subjektų; 80 procentų iš jų yra įprasta gyvybei pavojinga genetinė būklė.
