Naglazyme

1 ml tirpalo yra 1 mg galsulfazės. Preparate yra natrio.

Veiksmas

Vaistas, veikiantis virškinimo traktą ir medžiagų apykaitos produktus. MPS VI yra nevienalytis ir daugiasisteminis sutrikimas, kuriam būdingas 4-sulfatazės-N-acetilgalaktozamino, lizosominės hidrolazės, kuri katalizuoja galinių glikozaminoglikano sulfato dermatano sulfato liekanų hidrolizę, trūkumas. Sumažėjęs fermentų aktyvumas arba jo nebuvimas lemia dermatano sulfato kaupimąsi daugelyje ląstelių ir audinių tipų. Terapijos pagrindas yra atkurti fermentinį aktyvumą, pakankamą hidrolizuoti susikaupusį substratą ir užkirsti kelią tolesniam jo kaupimuisi. Cmax buvo 2357 (± 1560) ng / ml, vidutinė T0,5 eliminacijos fazėje 24 savaitę buvo 22,8 (± 10,7) minutės. Galsulfazė hidrolizuojama peptidu. Galsulfazės išsiskyrimas per inkstus mažai prisideda prie vaisto pašalinimo iš organizmo.

Dozavimas

Būtina pradėti gydyti kuo anksčiau, kol nepasireikš negrįžtami klinikiniai ligos simptomai. Gydymas turėtų būti prižiūrimas gydytojo, turinčio patirties gydant pacientus, sergančius MPS VI ar kitomis paveldimomis medžiagų apykaitos ligomis, priežiūrą. Naglazyme reikia vartoti tinkamoje klinikinėje aplinkoje, nedelsiant naudotis gyvybės palaikymo įranga gyvybei pavojingoms ekstremalioms situacijoms gydyti. Rekomenduojama galsulfazės dozė yra 1 mg / kg kūno svorio. skiriama kartą per savaitę į veną per 4 valandas. Specialios pacientų grupės. Senyvi žmonės: Preparato saugumas ir veiksmingumas nebuvo nustatytas ir nėra rekomendacijų dėl alternatyvaus dozavimo grafiko. Inkstų ir kepenų sutrikimai. Preparato saugumas ir veiksmingumas nebuvo įvertintas, todėl nėra rekomendacijų dėl alternatyvaus šių pacientų dozavimo grafiko. Vaikai ir paaugliai: nėra jokių specialių taisyklių, į kurias reikėtų atsižvelgti skiriant preparatą šios grupės pacientams. Vartojimo metodas: Pradinis infuzijos greitis gali būti koreguojamas taip, kad per valandą būtų suvartojama maždaug 2,5% viso tirpalo, o likusias 3 valandas - likęs tūris (maždaug 97,5%). sveriančius mažiau nei 20 kg, apsvarstykite galimybę naudoti 100 ml infuzinius maišelius. Tokiu atveju infuzijos greitį (ml / min) reikia sumažinti taip, kad bendra infuzijos trukmė būtų ne trumpesnė kaip 4 valandos.

Indikacijos

Ilgalaikis fermentų pakaitalas pacientams, kuriems patvirtinta VI tipo mukopolisacharidozės diagnozė (MPS VI; N-acetilgalaktozamino 4-sulfatazės trūkumas; Maroteaux-Lamy sindromas). Pagrindinis gydymo būdas yra jaunų, jaunesnių nei 5 metų pacientų, sergančių sunkia liga, gydymas, nors jaunesni nei 5 metų pacientai nedalyvavo 3-osios centrinės fazės tyrime. Duomenų apie jaunesnius nei 1 metų pacientus yra nedaug.

Kontraindikacijos

Ūmus arba gyvybei pavojingas padidėjęs jautrumas veikliajai medžiagai arba bet kuriai pagalbinei medžiagai, jei padidėjusio jautrumo kontroliuoti nepavyksta.

Atsargumo priemonės

Reikėtų būti atsargiems gydant ir gydant pacientus, sergančius ribojančia plaučių liga, arba atidžiai stebint antihistamininių ir kitų raminamųjų vaistų vartojimą. Reikėtų apsvarstyti teigiamo kvėpavimo takų slėgio naudojimą miegant ir tracheostomos galimybę kliniškai tinkamose situacijose. Vaisto infuziją gali tekti atidėti pacientams, sergantiems ūmine karščiavimo liga arba turintiems kvėpavimo sutrikimų. Dėl galimų su infuzija susijusių reakcijų (IAR), kurios suprantamos kaip bet kokios nepageidaujamos reakcijos, atsirandančios infuzijos metu arba prieš infuzijos dienos pabaigą, rekomenduojama pacientus iš anksto gydyti antihistamininiais vaistais kartu su karščiavimą mažinančiais vaistais. arba be jų, apie 30-60 min. prieš pradedant preparato infuziją, kad sumažėtų IAR simptomų rizika. Jei turite lengvų ar vidutinių IAR simptomų, apsvarstykite galimybę gydyti antihistamininiais vaistais ir paracetamoliu ir (arba) sumažinti infuzijos greitį iki mažiau nei pusės atsako greičio. Atsiradus vienkartiniams sunkiems IAR simptomams, infuziją reikia nutraukti, kol simptomai išnyks, ir apsvarstyti galimybę gydyti antihistamininiais vaistais ir paracetamoliu. Infuziją galima pradėti nuo 50% iki 25% greičio, kuriuo ji reagavo. Jei pasireiškia pasikartojantys vidutinio sunkumo IAR simptomai ar gydymas pakartotinai po vienkartinių sunkių IAR simptomų, apsvarstykite galimybę skirti premedikaciją (antihistamininiais vaistais ir paracetamoliu ir (arba) kortikosteroidais) ir sumažinti infuzijos greitį iki 50–25% ankstesnio atsako. Galimos rimtos alerginio tipo padidėjusio jautrumo reakcijos, jei jos pasireiškia, rekomenduojama nedelsiant nutraukti preparato vartojimą ir įgyvendinti tinkamą gydymą. Turi būti laikomasi taikomų taisyklių, kaip elgtis ekstremaliomis situacijomis. Pacientus, kurie infuzijos metu patyrė alerginę reakciją, reikia pakartotinai bandyti ypač atsargiai; Vartojimo metu turėtų būti specialiai apmokytas medicinos personalas ir turima gaivinimo įranga (įskaitant adrenaliną). Šis ūmus ar potencialiai gyvybei pavojingas padidėjęs jautrumas, kurio negalima kontroliuoti, yra kontraindikacija pakartotinai išbandyti vaistą. Preparate yra natrio - pacientams, kurie laikosi dietos su ribotu natrio kiekiu, reikia būti atsargiems. Nugaros smegenų suspaudimas, taip pat gimdos kaklelio srityje, su vėlesne mielopatija yra žinoma ir rimta komplikacija, kurią gali sukelti MPS VI - pacientus reikia stebėti dėl nugaros smegenų suspaudimo požymių ir simptomų (nugaros skausmas, paralyžius žemiau slėgio taško, šlapimo nelaikymas) šlapimas ir išmatos) ir prireikus tinkamai prižiūrimi.

Nepageidaujama veikla

Labai dažni: faringitas, gastroenteritas, arefleksija, galvos skausmas, konjunktyvitas, ragenos drumstumas, ausų skausmas, klausos sutrikimas, hipertenzija, dusulys, nosies užgulimas, pilvo skausmas, bambos išvarža, vėmimas, pykinimas, veido edema, bėrimas. dilgėlinė, niežulys, skausmas, krūtinės skausmas, šaltkrėtis, negalavimas, karščiavimas, sąnarių skausmas. Dažni: traukuliai, hipotenzija, apnėja, kosulys, kvėpavimo nepakankamumas, astma, bronchų spazmai, eritema. Nežinoma: anafilaksinė reakcija, šokas, parestezija, bradikardija, tachikardija, cianozė, blyškumas, gerklų edema, hipoksija, greitas kvėpavimas.

Nėštumas ir žindymo laikotarpis

Nėštumo metu vaisto vartoti negalima, išskyrus neabejotinai būtinus atvejus. Gydymo preparatu metu reikia nutraukti žindymą. Reprodukciniai tyrimai, atlikti su žiurkėmis ir triušiais, vartojusiais vaistą iki 3 mg / kg per parą, neparodė vaisto sukelto vaisingumo ar žalingo poveikio vaisiui.

Preparate yra medžiagos: galsulfazė