Nuo rugsėjo 1 dienos pakaitinė fermentų terapija pasirodys kompensuojamų vaistų sąraše. Į naujai sukurtą vaistų programą, skirtą pacientams, sergantiems Fabry liga, bus įtraukti du vaistai, kurie praėjusių metų pabaigoje gavo teigiamą Sveikatos technologijų vertinimo ir tarifų agentūros rekomendaciją: „Fabrazyme“ ir „Replagal“.
- Tai džiugi diena mums, bet ir pacientams, nes kitos ligos - vadinamosios Retos ligos yra tokios pilnos valstybinės priežiūros, visiško kompensuojamosios priežiūros, visiškos Lenkijos sveikatos priežiūros sistemos priežiūros. Yra du vaistai ir abu jie bus prieinami visiems Lenkijos pacientams. Fabry liga sergantys pacientai metus laukė, kol galės gauti kompensuojamų vaistų, kurie iš tikrųjų gelbsti jų sveikatą ir gyvybę. Kaip Sveikatos apsaugos ministerija, mūsų pareiga yra padėti šiems žmonėms, neatsižvelgiant į tai, kokia didelė grupė galėtų būti, - šiandienos spaudos konferencijoje sakė sveikatos apsaugos ministras Łukaszas Szumowskis.
- Tai proveržio momentas, baigiantis dešimties metų Fabry liga sergančių pacientų išbandymą. Dabartinė vyriausybė yra pirmoji Lenkijos Respublikos vyriausybė, kuri padarė tai, ko nepadarė ankstesni valdovai. Teigiamas ministro Szumowskio sprendimas dėl fermentų pakaitinės terapijos kompensavimo daugeliui šeimų, sergančių Fabry liga, gali naudotis sveikatos ir gyvybės gelbėjimo terapija, kuri daugelį metų buvo sėkmingai naudojama visoje Europos Sąjungoje. Galiausiai Fabry liga sergantys pacientai galės normaliai ir oriai gyventi Lenkijoje, nebijodami rytojaus, be kančių ir be skausmo - pabrėžia Fabry liga sergančių šeimų asociacijos prezidentė Anna Moskal.
- Tai daugelio žmonių, įskaitant ministrą Macieją Miłkowskį, su kuriuo turėjome galimybę susitikti du kartus, taip pat plačios ekspertų grupės iš neginčijamų medicinos institucijų prof. IMiD dr. Hab. n.med. Jolanta Sykut-Cegielska, nacionalinė konsultantė metabolinės pediatrijos srityje, Lenkijos įgimtų medžiagų apykaitos defektų draugijos valdybos pirmininkė, prof. dr hab. med. Jarosławas Sławekas - Lenkijos neurologų draugijos prezidentas prof. dr hab. n. med. Piotras Ponikowskis
- Lenkijos širdies draugijos prezidentas prof. dr hab. med. Michałas Nowicki - buvęs Lenkijos nefrologijos draugijos pirmininkas prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - Lenkijos nefrologų draugijos prezidentas prof. dr hab. Krzysztofas Pawlaczykas, medicinos mokslų daktaras, Stanisława Bazan-Sochy, medicinos mokslų daktaras, pagaliau prof. dr hab. n. med. Mieczysławas Walczakas, kuris šiandien asmeniškai buvo įsipareigojęs padaryti šį sprendimą teigiamą. Be jų didžiulio atsidavimo ir žinių mes nebūtume ten, kur esame. Šiandien galime drąsiai sakyti, kad Fabry liga yra nebe mirties bausmė, o lėtinė liga, kurią, kaip ir kiekvienoje civilizuotoje šalyje, galime veiksmingai gydyti Lenkijoje, priduria Moskalas.
- Daugelį metų, kaip Nacionalinis retų ligų terapijos forumas, kartu su Fabry liga sergančių šeimų asociacija, kuri yra mūsų forumo steigėja, mes siekėme terapijos pacientams, sergantiems Fabry liga. Galiausiai mes gyvenome tai pamatę. Tai didžiulė sėkmė! Retų ligų Lenkijos sistema nepastebėjo iki šiol. Šiuo metu jie pradedami pastebėti, pavyzdžiui, rengiant Nacionalinio retų ligų plano projektą arba priimant tokius sprendimus, kaip šiandien priimtas dėl Fabry liga sergančių pacientų gydymo kompensavimo. Kelias retoms ligoms buvo atidarytas! - pažymėjo Nacionalinio retų ligų terapijos forumo pirmininkas Mirosławas Zielińskis.
Apie Fabry
Fabry liga yra viena iš nedaugelio retų ligų, kurias galima veiksmingai gydyti aprūpinant pacientą trūkstamu alfa-galaktozidazės (alfa-GAL) fermentu, kurio organizmas negamina. Žmonės, sergantys Fabry liga, paveldi nenormalią geno, atsakingo už šio fermento gamybą, struktūrą. Dėl jo trūkumo lipidai kaupiasi daugelyje audinių ir kraujagyslių, pažeidžiantys pvz. inkstai, širdis ar smegenys.
Negydomiems pacientams atsiranda rimtų organų komplikacijų: inkstų nepakankamumas (dėl to reikia pradėti dializę ir persodinti inkstus); rimtos širdies ir kraujagyslių sistemos komplikacijos, tokios kaip miokardo infarktas, vožtuvų nepakankamumas, kairiojo skilvelio hipertrofija; arba į kelis smūgius. Nelaikymas, kurį paciento organizme sukelia fermento trūkumas, negali būti panaikintas, todėl taip svarbu pradėti gydymą ankstyvoje ligos stadijoje.
-objawy-i-leczenie.jpg)
