2013 m. Liepos 24 d., Trečiadienis. Buvo įmanoma sukurti paprastesnį ir veiksmingesnį genų įterpimo į akių ląsteles metodą, kuris galėtų žymiai išplėsti genų terapiją ir padėtų atkurti regėjimą pacientams, sergantiems tam tikromis ligomis, sukeliančiomis aklumą, įskaitant paveldimus defektus. tokios kaip pigmento retinitas, ir senatvės ligos, tokios kaip geltonosios dėmės degeneracija.
Kitaip nei dabartinis gydymas, naujoji procedūra yra greita ir chirurgiškai neinvazinė. Tai susideda iš normalių genų pernešimo per visą tinklainę, kad jie būtų aprūpinti sunkiai pasiekiamomis ląstelėmis.
Per pastaruosius šešerius metus kelios mokslininkų grupės sėkmingai gydė pacientus, kenčiančius nuo retos paveldimos akių ligos, taktika sušvirkšti virusą, kuriame yra normalus genas, tiesiai į akies tinklainę su genu. . Tačiau nepaisant to, kad šis labai invazinis procesas galėjo mus pakviesti galvoti, kad jis labai greitas, virusas, turintis normalų geną, nesugebėjo pasiekti visų tinklainės ląstelių, kurias reikėjo taisyti.
Adatos pramušimas per tinklainę ir viruso sušvirkštimas už jo yra šiek tiek pavojinga chirurginė procedūra. Tačiau gydytojai neturėjo kitos alternatyvos, nes joks virusas, naudojamas genų pernešimui ir perdavimui, kitaip negali praeiti pro visą akį, kol jis nepasieks fotoreceptorių - šviesai jautrių ląstelių, kurių reikia terapiniams genams.
Po 14 metų trukusių tyrimų Davido Schafferio, chemijos ir biomolekulinės inžinerijos profesoriaus iš Kalifornijos universiteto Berkeley mieste ir Berkeley kamieninių ląstelių centro, prijungto prie to universiteto, komanda įgijo virusą, kuris yra suleidžiamas atliekant genetinę manipuliaciją. tik per stiklakūnį akyje ir neša genus į sunkiai pasiekiamų ląstelių populiaciją saugiu ir chirurgiškai neinvaziniu būdu.
Naujas virusas veikia daug geriau nei dabartiniai graužikų žmogaus degeneracinių akių ligų modeliai ir gali prasiskverbti į beždžionių akių fotoreceptorių ląsteles, kurios yra gana panašios į žmonių.
Schafferis ir jo komanda dabar bendradarbiauja su gydytojais, kad nustatytų pacientus, kuriems šios genų įvedimo technologijos galėtų būti naudingiausios, ir, tinkamai parengus ikiklinikinius tyrimus, tikisi vykti į klinikinius tyrimus. Virusų atpalaidavimui su genais nereikia daugiau nei 15 minučių, todėl yra tikėtina, kad tinkamai patvirtinus šią techniką pacientai, kuriems atliekama ši procedūra, gali grįžti namo tą pačią dieną.
Tyrimo ir plėtros darbe taip pat dalyvavo Johnas Flannery, Leahas C. Byrne'as, Ryanas R. Klimczakas ir Meike'as Viselis iš Kalifornijos Berkeley universiteto, taip pat Lu Yinas ir William H. Meriganas iš Ročesterio universiteto Niujorke. Jorkas, abu subjektai JAV, ir Denizas Dalkara, kuris dabar yra Vizijos institute Paryžiuje, Prancūzijoje.
Šaltinis:
Žymės:
Kitoks Vaistai Šeima
Kitaip nei dabartinis gydymas, naujoji procedūra yra greita ir chirurgiškai neinvazinė. Tai susideda iš normalių genų pernešimo per visą tinklainę, kad jie būtų aprūpinti sunkiai pasiekiamomis ląstelėmis.
Per pastaruosius šešerius metus kelios mokslininkų grupės sėkmingai gydė pacientus, kenčiančius nuo retos paveldimos akių ligos, taktika sušvirkšti virusą, kuriame yra normalus genas, tiesiai į akies tinklainę su genu. . Tačiau nepaisant to, kad šis labai invazinis procesas galėjo mus pakviesti galvoti, kad jis labai greitas, virusas, turintis normalų geną, nesugebėjo pasiekti visų tinklainės ląstelių, kurias reikėjo taisyti.
Adatos pramušimas per tinklainę ir viruso sušvirkštimas už jo yra šiek tiek pavojinga chirurginė procedūra. Tačiau gydytojai neturėjo kitos alternatyvos, nes joks virusas, naudojamas genų pernešimui ir perdavimui, kitaip negali praeiti pro visą akį, kol jis nepasieks fotoreceptorių - šviesai jautrių ląstelių, kurių reikia terapiniams genams.
Po 14 metų trukusių tyrimų Davido Schafferio, chemijos ir biomolekulinės inžinerijos profesoriaus iš Kalifornijos universiteto Berkeley mieste ir Berkeley kamieninių ląstelių centro, prijungto prie to universiteto, komanda įgijo virusą, kuris yra suleidžiamas atliekant genetinę manipuliaciją. tik per stiklakūnį akyje ir neša genus į sunkiai pasiekiamų ląstelių populiaciją saugiu ir chirurgiškai neinvaziniu būdu.
Naujas virusas veikia daug geriau nei dabartiniai graužikų žmogaus degeneracinių akių ligų modeliai ir gali prasiskverbti į beždžionių akių fotoreceptorių ląsteles, kurios yra gana panašios į žmonių.
Schafferis ir jo komanda dabar bendradarbiauja su gydytojais, kad nustatytų pacientus, kuriems šios genų įvedimo technologijos galėtų būti naudingiausios, ir, tinkamai parengus ikiklinikinius tyrimus, tikisi vykti į klinikinius tyrimus. Virusų atpalaidavimui su genais nereikia daugiau nei 15 minučių, todėl yra tikėtina, kad tinkamai patvirtinus šią techniką pacientai, kuriems atliekama ši procedūra, gali grįžti namo tą pačią dieną.
Tyrimo ir plėtros darbe taip pat dalyvavo Johnas Flannery, Leahas C. Byrne'as, Ryanas R. Klimczakas ir Meike'as Viselis iš Kalifornijos Berkeley universiteto, taip pat Lu Yinas ir William H. Meriganas iš Ročesterio universiteto Niujorke. Jorkas, abu subjektai JAV, ir Denizas Dalkara, kuris dabar yra Vizijos institute Paryžiuje, Prancūzijoje.
Šaltinis:
