2013 m. Lapkričio 18 d., Pirmadienis. JAV Sinajaus kalno Icahno medicinos mokyklos širdies ir kraujagyslių tyrimų centro tyrėjai sėkmingai išbandė genų terapiją, kuri skiriama tiesiai į širdį, siekiant pakeisti širdies nepakankamumą. gyvūnų modeliai Tiksliau, tai leidžia sumažinti širdies padidėjimą ir pagerinti širdies veiklą bei kraujotaką.
Šio darbo, paskelbto žurnale Science Translational Medicine, rezultatai yra iš paskutinės tyrimų fazės prieš klinikinius tyrimus su žmonėmis SUMO-1 geno terapijai išbandyti. SUMO-1 yra genas, kurio trūksta kovojant su širdies nepakankamumu. Tyrimo autoriams „SUMO-1 genų terapija gali būti vienas iš pirmųjų gydymo būdų, kuris iš tikrųjų sumažina išsiplėtusios širdies dydį ir žymiai pagerina pažeistos širdies gyvybinę funkciją“. Tyrimo koordinatorius Rogeris J. Hajjaras tikisi pradėti tyrimų su pacientais, sergančiais sunkiu širdies nepakankamumu.
Širdies nepakankamumas išlieka pagrindine pagyvenusių žmonių hospitalizavimo priežastimi. Tai įvyksta, kai širdis yra per silpna, kad tinkamai siurbtųsi ir cirkuliuotų kraujas visame kūne.
Hajjaras jau paprašė JAV vaistų agentūros (FDA) leidimo išbandyti naują SUMO-1 geno terapiją pacientams, sergantiems širdies nepakankamumu. Kai jis prasidės, klinikinis tyrimas bus antrasis genų terapijos gydymas, skirtas širdies nepakankamumui panaikinti, kurį pradėjo Hajjaras ir jo komanda. Pirmasis bandymas, vadinamas CUPIDO, yra paskutinėje genų terapijos tyrimų su SERCA2 fazėse, kurių 1 ir 2 fazės rezultatai buvo teigiami.
Tame bandyme genas, žinomas kaip SERCA2, yra skiriamas per inertinį virusą - modifikuotą virusą be infekcinių dalelių. SERCA2 yra genas, kuris gamina kritinį fermentą, reikalingą tinkamam kalcio siurbimui iš ląstelių, ir, esant širdies nepakankamumui, yra disfunkcinis, verčiant širdį sunkiau dirbti ir šio proceso metu augti didesniam nei normalus Virusas, pernešantis SERCA2, skiriamas per širdies vainikines arterijas atliekant širdies kateterizacijos procedūrą, ir vieną kartą reikia tik vienos dozės genų terapijos, kad būtų galima atkurti naudingo fermento gamybą iš SERCA2 genų.
Tačiau SERCA2 nėra vienintelis fermentas, kurio trūksta veikiant širdies nepakankamumui, nes Hajjaro ir jo komandos 2011 metais „Nature“ paskelbtas tyrimas parodė, kad SUMO-1 genas taip pat sumažėja žmogaus širdies trūkumų srityje. SUMO-1 reguliuoja SERCA2 aktyvumą, o tai rodo, kad SERCA2 funkciją galima pagerinti nekeičiant jo lygio. Tolesnė analizė atlikus pelės širdies nepakankamumo modelį parodė, kad SUMO-1 geno terapija iš esmės pagerino širdies veiklą.
Taigi šie ekspertai išbandė vien SUMO-1 geno terapijos, vien SERCA2 geno terapijos ir SUMO-1 bei SERCA2 derinio pristatymą. Didelių širdies nepakankamumo modelių su gyvūnais metu jie pastebėjo, kad skiriant didelę dozę SUMO-1 genų terapiją, taip pat SUMO-1 ir SERCA2 kartu sukelia stiprius širdies susitraukimus, pagerėja kraujotaka ir sumažėja kraujo tūris. širdies, palyginti su vien SERCA2 genų terapija.
Šaltinis:
Žymės:
Žodynas Išsiregistruoti Vaistai
Šio darbo, paskelbto žurnale Science Translational Medicine, rezultatai yra iš paskutinės tyrimų fazės prieš klinikinius tyrimus su žmonėmis SUMO-1 geno terapijai išbandyti. SUMO-1 yra genas, kurio trūksta kovojant su širdies nepakankamumu. Tyrimo autoriams „SUMO-1 genų terapija gali būti vienas iš pirmųjų gydymo būdų, kuris iš tikrųjų sumažina išsiplėtusios širdies dydį ir žymiai pagerina pažeistos širdies gyvybinę funkciją“. Tyrimo koordinatorius Rogeris J. Hajjaras tikisi pradėti tyrimų su pacientais, sergančiais sunkiu širdies nepakankamumu.
Širdies nepakankamumas išlieka pagrindine pagyvenusių žmonių hospitalizavimo priežastimi. Tai įvyksta, kai širdis yra per silpna, kad tinkamai siurbtųsi ir cirkuliuotų kraujas visame kūne.
Hajjaras jau paprašė JAV vaistų agentūros (FDA) leidimo išbandyti naują SUMO-1 geno terapiją pacientams, sergantiems širdies nepakankamumu. Kai jis prasidės, klinikinis tyrimas bus antrasis genų terapijos gydymas, skirtas širdies nepakankamumui panaikinti, kurį pradėjo Hajjaras ir jo komanda. Pirmasis bandymas, vadinamas CUPIDO, yra paskutinėje genų terapijos tyrimų su SERCA2 fazėse, kurių 1 ir 2 fazės rezultatai buvo teigiami.
Tame bandyme genas, žinomas kaip SERCA2, yra skiriamas per inertinį virusą - modifikuotą virusą be infekcinių dalelių. SERCA2 yra genas, kuris gamina kritinį fermentą, reikalingą tinkamam kalcio siurbimui iš ląstelių, ir, esant širdies nepakankamumui, yra disfunkcinis, verčiant širdį sunkiau dirbti ir šio proceso metu augti didesniam nei normalus Virusas, pernešantis SERCA2, skiriamas per širdies vainikines arterijas atliekant širdies kateterizacijos procedūrą, ir vieną kartą reikia tik vienos dozės genų terapijos, kad būtų galima atkurti naudingo fermento gamybą iš SERCA2 genų.
Tačiau SERCA2 nėra vienintelis fermentas, kurio trūksta veikiant širdies nepakankamumui, nes Hajjaro ir jo komandos 2011 metais „Nature“ paskelbtas tyrimas parodė, kad SUMO-1 genas taip pat sumažėja žmogaus širdies trūkumų srityje. SUMO-1 reguliuoja SERCA2 aktyvumą, o tai rodo, kad SERCA2 funkciją galima pagerinti nekeičiant jo lygio. Tolesnė analizė atlikus pelės širdies nepakankamumo modelį parodė, kad SUMO-1 geno terapija iš esmės pagerino širdies veiklą.
Taigi šie ekspertai išbandė vien SUMO-1 geno terapijos, vien SERCA2 geno terapijos ir SUMO-1 bei SERCA2 derinio pristatymą. Didelių širdies nepakankamumo modelių su gyvūnais metu jie pastebėjo, kad skiriant didelę dozę SUMO-1 genų terapiją, taip pat SUMO-1 ir SERCA2 kartu sukelia stiprius širdies susitraukimus, pagerėja kraujotaka ir sumažėja kraujo tūris. širdies, palyginti su vien SERCA2 genų terapija.
Šaltinis:
